4万人に1人しか発症しないといわれるポンペ病は、筋肉が衰え成人するまでに死に至るという難病。遺伝性の先天代謝異常であるこの病気には治療薬がない。ポンペ病と診断された2人のわが子を救うため、ジョンはすべてを捨てて未知の医療界に飛び込んだ。新薬を開発するために―。バイオテック・ベンチャーを立ち上げ、自らの力で奇跡を起こした男の半生と、家族の絆を綴った感涙の手記。